近期，美国FDA批准了第一个靶向FGFR信号通路的靶向药：Erdafitinib。这个由杨森公司研发的靶向药，目前批准的适应症是晚期FGFR基因突变（FGFR1、FGFR2、FGFR3融合突变或激活的点突变）的膀胱癌。不过，FGFR信号通路激活变异，在肺鳞癌、膀胱癌、胆管癌等多种实体瘤中，都十分常见。
FDA的这一份批文，是基于一个二期临床试验的结果。一共有87名晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者入组，基因突变的形式主要是FGFR3点突变，比如R248C,S249C,G370C,Y373C；或者是FGFR2、FGFR3和其他基因融合融合在一起形成了融合突变，比如：FGFR3-TACC3,FGFR3-BAIAP2L1,FGFR2-BICC1,FGFR2-CASP7。
入组的患者，全都接受过至少1种方案的治疗，其中24%的患者已经接受过PD-1抗体、PD-L1抗体的治疗，均告失败。入组后，接受Erdafitinib8mg每天2次治疗。结果显示：FGFR3点突变的患者，有效率为41%；而FGFR3融合突变的患者，有效率为11%。FGFR2突变的患者，没有患者客观有效。总的有效率为32.2%——因此，我们可以看出，真正最敏感的病人是那些FGFR3激活性的点突变患者。
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