淋巴瘤在儿童恶性肿瘤中位列第三,仅次于白血病及脑瘤。根据目前的国外流行病学数据显示,儿童淋巴瘤的发病率约为1.64/10万,这意味着中国每年的新发儿童淋巴瘤约6000~8000例。从国内情况来看,儿童淋巴瘤的发病率呈现出日渐上升的态势,具体的流行病学数据尚有待相关研究来揭晓。
从20世纪50~60年代开始,儿童淋巴瘤进入了化疗时代,特别是经过最近20年的研究探索,基于按不同病理类型、不同危险度分层的化疗+综合治疗可使儿童非霍奇金淋巴瘤(NHL)的5年无事件生存率(5-yEFS)达到70%~80%,而霍奇金淋巴瘤(HL)的5年EFS则高达90%以上,这明显优于成人淋巴瘤的疗效。此外,儿童淋巴瘤的治疗不仅注重疗效,目前更兼顾于减轻毒副作用,提升患儿的远期生活质量。
首先,在近20年内,经过化疗方案的不断优化、最佳药物组合方案的探索以及基于危险度的分层治疗方案,使得目前儿童淋巴瘤的远期疗效取得了显著的提升,5y-EFS高达80%~90%左右。但是,在此基础上出现的复发或难治性病人的化疗疗效很差,尤其已经应用CD20单抗+化疗等方案后再做化疗的疗效堪忧,亟待新方案出现。基于此问题,各种新型靶向治疗、以CAR-T疗法为代表的免疫治疗手段在复发或难治性儿童淋巴瘤中展现出了巨大的治疗前景。
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