2014年8月19日,赛诺菲公司旗下戈谢病治疗药物获得了FDA批准,商品名为Cerdelga,2015年1月,该药物又获得了EMA批准。Cerdelga的主成分为Eliglustat,每粒胶囊含有84mg的Eliglustat。依利格鲁司他最初由密歇根大学开发,健赞取得了许可权。2014年11月,PDL公司收购了密西根大学Cerdelga全球专利权利的一部分,由此获得了授权专利到期前所有专利使用费的分成。
作为一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂,Cerdelga通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生,适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P4502D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢、中等代谢及快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗,不适用于经基因检测(CYP2D6)证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者,是戈谢病治疗的一线口服药物。
作为全球首个口服戈谢病治疗药物,Cerdelga的上市扭转了此前注射型药物主导的戈谢病市场格局,成为患者提供了一个新的治疗选择。
请简单描述您的疾病情况,我们会有专业的医学博士免费为您解答问题(24小时内进行电话回访)