目前，CAR-T疗法在白血病、淋巴瘤等血液癌症方面已经表现出积极的疗效，而其在实体瘤领域的应用也在不断的探索中。
在今年的AACR会议上，来自贝勒医学院的MeenakshiHegde和ShobaNavai团队公布了靶向HER2的CAR-T疗法在肉瘤患者中的早期临床试验结果。HER2是一种在许多不同的实体肿瘤类型中发现的蛋白质，最典型的莫过于乳腺癌，HER2阳性的肿瘤转移的风险相对更高。对于复发性或者难治性肉瘤患者而言，可以选择的治疗手段相当有限。在这项Ⅰ期试验中，入组了10名患有难治性或转移性HER2阳性肉瘤患者（其中5例患有骨肉瘤，3例患有横纹肌肉瘤，1例患有尤文肉瘤，另外1例患有滑膜肉瘤），这些患者已经接受过高达5次的补救性疗法（salvagetherapy）的治疗，属于非常难治的患者。
试验结果显示，接受这项CAR-T疗法的10名患者中有8名患者接受的CAR-T细胞在体内增殖。其中一名患有横纹肌肉瘤并且出现骨髓转移瘤的儿科患者达到完全缓解（CR），缓解期持续了12个月后疾病复发，再度接受CAR-T疗法后她的CR已经持续了17个月。另一名骨肉瘤儿科患者也达到完全缓解并且缓解期已经达到32个月。这项研究也没有出现神经毒性，但是有2名患者出现了细胞因子释放综合征（风险大于2级）。研究人员表示，相比于治疗血液癌症的CAR-T细胞，靶向HER2的CAR-T细胞治疗能力更为有限，因此需要更多的患者，进行更多的验证，以确定疗效和最佳剂量。
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