2019年肌营养不良协会（MDA）临床与科学会议于4月14-17日在美国弗罗里达州奥兰多市举行。此次会议上，诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的III期临床研究STR1VE的中期数据。
结果显示，与未治疗自然史患者相比，Zolgensma治疗后患者无事件生存期（EFS）延长，费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）评分实现早期快速提高，取得了显著的运动里程碑成绩。这些数据与关键性I期研究START中的数据一致。
此外，来自STR1VE的首个人体生物分布个体病例研究数据显示，Zolgensma成功地在中枢神经系统（CNS）中转导了预期目标（包括大脑和脊髓运动神经元），并提供了与来自未受疾病影响个体的对照组织具有可比性的广泛运动神经元生存蛋白（SMN）表达。额外的数据显示，95%患者通过了Zolgensma临床开发项目和管理准入项目筛查，仅5%患者因AAV抗体滴度＞1:50被排除治疗。
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