国际III期RESORCE试验评估了瑞戈非尼的有效性和安全性,试验纳入573例肝功能Child-Pugh A级、索拉非尼治疗后进展的HCC患者。
研究结果提示对比于安慰剂(中位生存7.8月),瑞戈非尼(中位生存10.6月)提高了OS(HR,0.63;95%CI,0.50–0.79;P<0.001),PFS(HR,0.46;95%CI,0.37–0.56;P<0.001),TTP(HR,0.44;95%CI,0.36–0.55;P<0.001),客观缓解(11%vs.4%;P=0.005)和疾病控制(65%vs.36%;P<0.001)。
瑞戈非尼组(n=374)有普遍的不良事件,最常见的3或4级治疗相关事件是高血压(15%)、手-足皮肤反应(13%)、疲乏(9%)和腹泻(3%)。7例死亡被认为与瑞戈非尼治疗有关。
基于该研究结果,FDA于2017年批准瑞戈非尼用于索拉非尼治疗中或治疗后进展的HCC患者,同时NCCN专家组推荐瑞戈非尼作为1类推荐治疗进展的Child-Pugh A级肝功能患者。
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