第一个肿瘤靶向治疗出现于2001 年,即治疗BCR-Abl 融合基因引起的慢性粒细胞白血病的伊马替尼。随后分子分型和靶向治疗在肺癌的研究上发展迅速:吉非替尼——表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFRTKIs)治疗EGFR 突变型肺癌、克唑替尼——ALK抑制剂治疗ALK 融合基因型和ROS1 融合基因型肺癌。
之后更发现ALK 融合基因可引起不同的癌症并创造出新词ALKoma,标志着癌症的一种新亚型出现了。晚期ALK 肺癌的靶向治疗效果,总生存也从中位10 个月提高到当今的50 个月。
肿瘤分子分型和靶向治疗涉及的领域,涵盖了对癌症本质的分子生物学研究、生物信息学和基因分析各种新技术的研究、药物靶点的发现和相应药物的研发、分子诊断方法的确立、创新型临床试验的设计和实施。这些领域,无一不是目前生命科学的最前沿,它几乎引导着未来20 年医学科学的研究方向,而其中的靶点药物研究则可以说是永恒的课题。
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