临床研究发现，一些癌症的发生中伴随着成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的过表达、激活或突变，如肺癌、胆管癌、乳腺癌等，而FGFR会促进肿瘤血管生成和肿瘤细胞的分裂增殖，进而加速肿瘤恶化。因此，FGFR被广泛认为是一种可以抗肿瘤的作用靶标。
FGFR是一类受体酪氨酸激酶，目前已知的FGFR家族包括FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4四种受体，与其结合的配体可以诱导FGFR的二聚化，启动一系列的级联反应，从而介导一些重要的生理过程，如胚胎形成、组织修复、血管生成等。
Erdafitinib是一种FGFR的小分子抑制剂，对FGFR家族四种受体均有抑制作用。2019年4月，美国FDA批准口服泛FGFR抑制剂Balversa（Erdafitinib）上市，这是全球首个治疗转移性尿路上皮癌的靶向药物。
BLC2001 2期临床试验（NCT02365597）数据显示，在接受Erdafitinib的87例局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中，客观缓解率达到了32.2%，其中，FGFR3突变的患者使用Erdafitinib疗效最好，客观缓解率达到了40.6%。有研究报道，肌层浸润性膀胱癌患者有超过50%的患者会是发生FGFR3突变，这无疑使得Erdafitinib在局部晚期或转移性尿路上皮癌中发挥更大的作用。目前，Erdafinitinib针对晚期肝癌、转移性乳腺癌、非霍奇淋巴瘤、非小细胞肺癌等多种肿瘤的治疗正处于临床试验阶段，我们期待其他癌种中的临床数据。
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