全球唯一一个脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，下称SMA）治疗药物在中国上市，相关患者或可告别“无药可医”局面。该药物研发历时十余年，有中国科学家参与研发过程，但中国药企多缺席孤儿药市场。
SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，在活产新生儿中发病率约为1/10000左右，属于罕见病。上述新药名为诺西那生钠注射液（下称SPINRAZA），在已上市国家中曾因定价高昂备受争议，将来若要使中国患者可及，或也需依赖其他强大支付方。
《临床儿科杂志》中的一篇论文指出，SMA主要的临床表现为进行性、对称性肢体肌肉无力和萎缩。该病根据发病年龄和运动功能可分为4类，其中最严重也是最常见的一类（SMA I型）会在婴儿小于6个月时发病，患儿通常在2岁左右死于吸入性肺炎。
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