随着肿瘤治疗手段包括手术、化疗、放疗、内分泌治疗、免疫治疗及靶向治疗的不断进步与发展,肿瘤患者的生存获益也得到不断地改善,但实际临床工作中仍存在患者多线治疗进展后的无助状态以及少见恶性肿瘤的无标准化治疗。对于这部分患者,我们强烈推荐参加“篮子试验”,有望突破难治性肿瘤的治疗瓶颈,为挽救生命的最后一道曙光。
靶向治疗中最具代表性是针对BRAF V600E突变的”篮子试验”,威罗非尼(vemurafenib)是口服BRAF抑制剂,已于2017年7月29日,正式在国内上市,用于BRAF V600E突变的转移性黑色素瘤治疗。BRAF V600E突变同样存在于其它非黑色素瘤种中包括结肠癌、非小细胞肺癌、胆管癌、甲状腺癌、乳腺癌、卵巢癌、多发性骨髓瘤等,
免疫治疗中比较成功的“篮子试验”就是MSI-H/dMMR。2018.05,美国FDA批准PD-1抗体pembrolizumab(K药)用于所有MSI-H/dMMR的实体瘤,不论肿瘤发生的部位、不论肿瘤的病理类型、不论成人还是儿童,只要肿瘤属于MSI-H/dMMR,都可以接受K药治疗。
2014年美国癌症研究学会(AACR)提出肿瘤精准治疗时代的一类创新性临床试验“篮子试验”。所谓“篮子试验”,就是不管肿瘤的发生部位和病理类型,只要病人的肿瘤携带某个基因突变而决定治疗药物比如BRAF V600E突变、MSI-H以及前段时间被奉为“神药”的NTRK基因融合等。本质上实现肿瘤异病同治,简单来说就是带有相同基因突变的不同瘤种患者都能用同一种靶向药物进行治疗。
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