2019年5月24日，FDA批准了诺华公司（Novartis）的PI3K抑制剂Piqray（Alpelisib，BYL719）上市，用于与内分泌疗法氟维司群联用，治疗接受过内分泌疗法后疾病进展、携带PIK3CA基因突变、HR+/HER2-晚期或转移性绝经后妇女和男性乳腺癌患者。值得关注的是，这是全球首款获批上市作用于实体肿瘤的PI3K抑制剂！
我们需要注意的是，Alpelisib不是全球首款PI3K抑制剂，在它之前，FDA已经批了三款PI3K抑制剂，可是都是针对白血病和淋巴瘤等血液循环系统肿瘤（PI3Kδ亚型）。第四款PI3K抑制剂 Alpelisib 才是真正意义上针对实体肿瘤的首款PI3K抑制剂（PI3Kα亚型）。
PI3K途径中的蛋白质由4个不同的催化亚型组成，分别为：p110α、p110β、p110δ、p110γ。PI3Kα催化亚型（PIK3CA基因编码）对由RAS和RTK介导的PIK3CA突变驱动的肿瘤生长至关重要，与晚期乳腺癌内分泌抵抗密切相关。（PI3Kδ催化亚型主要在血液白细胞中超量表达，与血液系统恶性癌症密切相关）。Alpelisib是针对PI3Kα亚型突变（又称为PIK3CA突变）的特异性PI3K抑制剂。所以，在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌患者中，它可以抑制PI3K通路进而抑制细胞的增殖，同时可以恢复内分泌治疗的敏感性。
Alpelisib能够获批，主要还是基于SOLAR-1的研究结果：主要终点分析显示，在PIK3CA突变患者中，Alpelisib+氟维司群对比安慰剂+氟维司群单药治疗，显著延长患者PFS，mPFS分别为11.0个月和5.7个月，mPFS接近两倍。
SOLAR-1研究共计入组了572例PIK3CA基因突变（或未突变）的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，分为PIK3CA突变组（n=341）和PIK3CA非突变组（n=231），分别接受 Alpelisib+氟维司群，或安慰剂+氟维司群治疗。
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