Zolgensma 适用于治疗 SMA 小于 2 岁的儿童。药厂自然是需要向公众证明这个药物的安全性和有效性的。临床试验是在36个 2周到 8 个月大的婴儿中测试的，所有婴儿都被确诊为SMA。有效性的主要证据是基于正在进行的临床试验中使用过药物治疗的 21 名患者的结果。在这项试验中的 19 名患者，年龄范围为 9.4 至 18.5 个月，这 19 名患者中有 13 名至少 14 个月大。与患有婴儿期 SMA 的患者的自然病史相比，用药治疗的患者也表现出其达到发育运动里程碑的能力的显着改善（例如，头部控制和无支撑坐下的能力）。
它的原理，是用病毒载体，把基因运送到有「错误」的基因处，载体好的运动神经元基因，拷贝靶运动神经元细胞中，然后让这些运动神经元细胞，能继续复制，生产出「好」的运动神经元。对于患者来说，整个疗程，可能就是接受一次静脉内给药，就可以改善肌肉运动和功能和存活了。Zolgensma 最常见的副作用是肝酶升高和呕吐，患有肝脏损害的患者会有严重肝损伤甚至肝衰竭的可能。因此，在开展治疗前，应完成临床检查和评估肝功能的实验室检查，并应在 Zolgensma 给药后监测患者的肝功能至少 3 个月。
治疗遗传性疾病的基因疗法其实早在2017年就已经面世了。这种被称为 Luxturna 的基因治疗药物，其实是一种转基因病毒，可以将健康的基因运送到出生时患有视网膜营养不良的患者的眼睛中。视网膜营养不良是一种罕见的疾病，罹患疾病的孩子，视网膜细胞也发育不良，因此孩子天生就缺乏健康视力所需基础。
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