在最近几年当中,间质瘤分子的发病机制一直都是靠着分子靶向药物治疗间质瘤的药品。然而分子靶向药物的治疗改变了间质瘤的治疗策略和预后。目前对于治疗间质瘤的分子靶向药物主要为伊马替尼(格列卫)、舒尼替尼和瑞戈非尼。可以用于手术无法切除或复发性的间质瘤,临床上有时也用于术前新辅助治疗,以期缩小肿瘤体积达到完整切除。
在我国,慢性白血病以慢性粒细胞性白血病多见,发病率相对一致约为1-2人/10万人,主要表现为乏力、消瘦、低热、肝脾肿大及骨髓粒细胞恶性增殖,以25~50岁间发病率最高。慢粒起病缓慢,约75%~85%的慢粒患者在1~5年由稳定期转入急变期。一旦急变后,半数以上病例在3个月内死亡,仅个别病例生存期能超过1年,因此急变是慢粒的终末期表现。
慢性粒细胞白血病的致病机理已经不再是个谜,西方科学家早在上世纪60年代就开始着手研究慢性粒细胞白血病。这种病的病因在于患者费城染色体会产生一种在肿瘤细胞的增殖和分裂中起着关键作用的酶,这种酶(即融合蛋白)能改变正常的细胞遗传指令、发出信号并在细胞内通过多种通路活化,导致人体内白细胞的过度增生。数据显示,当一个正常人的白细胞数量在4,000-10,000/立方毫米之间时,慢性粒细胞白血病患者的白细胞数可达这一数值的10-25倍。白细胞在数量上的显著增长是慢性白血病的特征。
诺华制药公司在很早期间就与医疗科学家合作,并一起研究了一种可以抑制慢性粒细胞白血病的特效药格列卫。慢性粒细胞白血病乃至整个癌症研究和治疗领域都是前所未有的重大突破。因此早在该药尚未进入临床二期研究时,美国食品和药物管理局(FDA)就于1999年7月快速承认并批准格列卫用于治疗慢性急变期粒细胞白血病患者。
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