在目前为止MDS依然属于难治性血液疾病，但是随着临床研究的进展以及新药物的开发，MDS的临床疗效方面已经有了很大的进步和提高。有的患者能够达到治愈，也有的患者能够长期生存。作为治疗MDS的新型药物之一的雷利度胺，也逐渐被更多的人熟知，但是人们依旧心存疑虑，这种药物真的能治好MDS吗？
雷利度胺是一种作用机制比较复杂的药物，其作用包括抑制肿瘤坏死因子а、白介素-6和IL-12，诱导Caspase-8介导的凋亡、抑制细胞黏附和血管生成，通过诱导白介素-2和干扰素г刺激T和NK细胞增殖，抑制Akt磷酸化等。雷利度胺，对治疗MDS分型之一的5q-综合征，效果更加显著。对于MDS-5q综合症应用雷利度胺治疗，能取得细胞遗传学缓解。另外，不仅如此，对于非5q综合征的MDS病人也有疗效，对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。
雷利度胺为一种口服胶囊剂，有5mg和10mg两种规格。来拉度胺推荐起始剂量为每天10mg。来拉度胺给药剂量可随患者临床症状和实验室检查结果的改变而作调整。美国FDA建议，接受来拉度胺治疗的患者在治疗的头8周内，每周进行一次全血细胞计数，以后每月再检查一次，部分患者可能还需要补充血制品或生长因子。
雷利度胺虽然有效，却不完美，也会给患者不同程度的不良反应，比如：雷利度胺最常见的不良反应为血小板减少症(61.5%)和中性粒细胞减少症(58.8%)。其他较常见的不良反应还包括腹泻、瘙痒、皮疹、疲劳、便秘、恶心、鼻咽炎、关节痛、发热、背痛、外周性水肿、咳嗽、头昏、头痛、肌肉痛性痉挛、呼吸困难和咽炎。
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