地夫可特（醋嘿唑龙）是唯一被批准的可用于治疗所有2岁以上的杜氏肌营养不良患者的药物。2019年6月7日PTC公司宣布FDA通过了扩大地夫可特在2-5岁DMD患儿中使用的补充新药申请。
DMD是一种罕见的儿童遗传疾病，可导致进行性不可逆的肌肉退化与无力。地夫可特于2017年2月首次被FDA批准用于治疗5岁及以上DMD患者。地夫可特可能产生的常见副作用包括：面部浮肿或满月脸、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、白天频繁排尿、毛发增多、向心性肥胖和感冒。
某些药物可能与地夫可特发生相互作用。告知您的医务人员您正在服用的所有药物，包括非处方药（如胰岛素、阿司匹林或其他非甾体抗炎药）、营养品和中草药产品。治疗期间可能需要替代治疗、剂量调整和/或特殊试验。
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