硼替佐米是治疗多发性骨髓瘤的药物吗？

　　硼替佐米是由齐鲁制药公司花费了接近6年的时间才成功研发了骨髓瘤靶向治疗一线特效药物硼替佐米，又称齐普乐。硼替佐米是目前临床治疗多发性骨髓瘤的一线特效靶向药物，齐鲁制药这一研发成果，将为国内数以十万计的病患带来更多的用药选择，惠及众多百姓。

　　多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，是继非霍奇金淋巴瘤之后第二多发的血液系统恶性肿瘤，以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征，该病多发于中、老年人，大约80%的患者超过60岁，男性略多于女性。随着中国人口的老龄化，骨髓瘤的发病率呈逐年增加的趋势。骨髓瘤起病徐缓，早期无明显症状，容易被误诊。多数患者在初次诊治时，病情已经较重，并累及多个器官。骨髓瘤危害巨大，患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害，导致相关器官或组织损伤。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，骨骼疼痛是最常见的症状，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏，引起病理性骨折，可多处骨折同时存在，严重者甚至会截瘫，极大地影响患者生存质量。此外，患者免疫功能低下，常出现反复的感染。

　　目前，骨髓瘤仍无法治愈。在过去的十几年中，随着靶向治疗药物不断问世及检测手段提高，尤其在新药联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗以及长期维持治疗后，骨髓瘤患者的缓解率和缓解深度得到很大改善，超过50%的患者可以达到完全缓解。硼替佐米是一种针对骨髓瘤的新型靶向药物，该药物的发现获得医药界广泛关注，其作用机理获得2004年度诺贝尔化学奖，2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖（Prix Galien），被誉为“肿瘤治疗的革命，多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。在硼替佐米问世之前，多发性骨髓瘤是该类疾病患者的梦魇。硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物，其优势主要表现在以下方面：

　　1.起效快，仅需约1个月即可起效；

　　2.疗效显著，联合用药，缓解率可达80%以上，完全缓解率到30%~40%。发表在2017年《柳叶刀》的SWO S0777研究显示，硼替佐米联合来那度胺和地塞米松（BRD）方案比来那度胺联合地塞米松（RD）方案，患者中位生存期延长了11个月，BRD方案组患者中位生存期达75个月；

　　3.安全性高，可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者，疗效与肾功能正常患者相当，并且能够逆转肾功能；

　　4.硼替佐米为基础的诱导治疗能够显著增加干细胞采集量是为了能够增加干细胞的采集速度。该药已经经过了多项临床的研究证明，在含有硼替佐米的方案的疗效明显优于传统化疗方案，能够显著提高患者的完全缓解率、延长患者生存期、改善生存质量。硼替佐米贯穿骨髓瘤的诱导、巩固、维持全程治疗，也已成为成为治疗骨髓瘤首选一线治疗方案。

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