在最近几年当中,由美国FDA批准的雷德帕斯联合化合药品一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML)成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。米哚妥林属于FLT3抑制剂,是一种口服多激酶抑制剂,可抑制调控许多重要细胞过程的多种激酶,从而中断癌细胞生长及增殖的能力。
新药物名为米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。
在试验中FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞在增加特定血液细胞方面至关重要。如果是与其他的急性骨髓瘤白血病相比较的话,FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。雷德帕斯在获得批准之前,该药品其实在急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。在该临床试验里,经雷德帕斯和化疗组合疗法治疗的患者也出现了一些最常见的严重副作用,包括:白血细胞总数低、恶心、口腔溃疡或疼痛、呕吐、头痛、淤青、肌肉骨骼痛、鼻血、医疗器械相关的感染、高血糖、上呼吸道感染。
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