早期葛兰素史克公司研发帕唑帕尼药物,是用于一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂,该药品的靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR),通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。适用于晚期肾细胞癌(一种在肾小管中发现癌细胞的肾癌类型)、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。
帕唑帕尼是一种多激酶抑制剂,靶点涵盖VEGFR1、VEGFR2、 VEGFR3及PDGFRα及β、FGFR1\3、Kit、ItK、Lck等。这些靶点与肿瘤病理血管的生成、肿瘤的生长及肿瘤的进展密切相关。帕唑帕尼适应症:
1.FDA批准用于晚期肾癌患者。
2.FDA批准用于之前接受化疗的晚期软组织肉瘤(STS)患者。
但对脂肪性STS或胃间质肿瘤疗效尚未确定。
治疗软组织肉瘤试验数据:在III期临床试验(EORTC62072),368例既往蒽环类为基础的化疗治疗失败的转移性的非脂肪性STS患者分别接受帕唑替尼或安慰剂治疗,PFS显著增高,4.6:1.6月。软组织肉瘤是发生在结缔组织的恶性肿瘤,包括皮下组织、肌肉、肌腱、血管、结缔组织间隙以及空腔器官支柱基质等。但发生在骨骼、网状内皮系统、神经胶质等部位的除外。常见的如恶性纤维组织细胞瘤/高度恶性多形性肉瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和恶性外周神经鞘瘤都从属于软组织肉瘤。可生长在身体不同部位。恶性度高。发病年龄较小。临床治疗手法有限。
然而美国临床研究中心临床研究显示帕唑帕尼(商品名Votrient)也能有效治甲状腺癌,能使一半患者的肿瘤体积缩小,较常用药物更能长时间稳定病情,可以维持相当长一段时间的治疗效果,是目前为止治疗甲状腺癌应答率最高的药物。
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