近日，美国FDA批准了药物地夫可特（去氟可特），用于5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗。此次批准，使地夫可特成为全球获批治疗DMD的首个皮质类固醇药物，同时也是全球获批治疗DMD的第二款药物。
去年9月底，FDA有条件批准了治疗DMD的首个药物Exondys 51（eteplirsen），不过，与Exondys 51相比，地夫可特的适用人群更为广泛，适用于所有类型基因突变的DMD患者。
数据显示，与安慰剂组相比，地夫可特 0.9mg/kg/天治疗组平均肌力从基线实现显著更大幅度的增加（p=0.017）。此外，在第12周所观察到的肌力增加，在研究的整个52周均能够持续，证明了地夫可特疗效的持久性。
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