目前FLT3阳性的急性骨髓瘤是白血病最常见的一种，这种疾病多发生在成人的身上，而且随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳，并且容易复发，五年的生存率很低。在面对这种疾病的情况下除了化疗之外还有最近几年上新的新药，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。
由丹娜—法伯癌症研究所的Richard Stone博士（Richard Stone, MD）带领的一项靶向药物临床试验，成为针对新近诊断的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）的首个新疗法，这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。在一项纳入717名FLT3阳性急性髓系白血病患者的三期临床试验中，研究人员随机将这些患者分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显著改善了总生存期。
在该实验中发现，有患者在接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显著提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。
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