FLT3阳性的急性骨髓性白血病也是一种白血病的一种,但是这种疾病多见于成年人,然而会随着年龄的增加而增加。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。在大多数的情况下都是使用化疗的方式,目前治疗白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林rydapt的获批上市,才打破了这个局面,米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。
由丹娜—法伯癌症研究所的Richard Stone博士(Richard Stone, MD)带领的一项靶向药物临床试验,成为针对新近诊断的急性髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)的首个新疗法,这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。新药物名为米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt®),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。
在名为RATIFY的临床试验当中,针对携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者在使用了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在米哚妥林能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准。在临床试验中对米哚妥林药物的成分进行了试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科(Adult Leukemia Program)的主任。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中,与那些仅接受过化疗的患者相比,接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长,且死亡率要低23%。
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