地夫可特(deflazacort),一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良的新药申请,被美国FDA接受。同时,FDA还授予地夫可特优先审评地位。这意味着,地夫可特可能在六个月就完成评审,而不是通常的10个月。
此前,地夫可特已经获得了FDA的孤儿药,儿童罕见病疗法和快速通道的资格。如果获得批准,地夫可特将是美国第一个上市的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的疗法。目前还没有其他DMD治疗获得FDA批准。
在美国以外的一些国家,地夫可特被批准用于许多适应症,包括消炎,抗过敏和自身免疫系统疾病,但至今没有一个国家批准地夫可特治疗杜氏肌营养不良。这是马拉松的一个重要里程碑。 如今,许多DMD患者可能从地夫可特获益但却没有获得此药。
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