硼替佐米是一种专门针对骨髓瘤的新型靶向药物,该药物的发现获得医药界广泛关注,其作用机理获得2004年度诺贝尔化学奖,2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖(Prix Galien),被誉为“肿瘤治疗的革命,多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。在硼替佐米问世之前,多发性骨髓瘤是该类疾病患者的梦魇。硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物,其优势主要表现在以下方面:
发挥作用快。传统药物至少需要治疗1年才能达到疾病稳定,而硼替佐米仅需约1个月即可起效;疗效显著。硼替佐米单药应用效果明显,与其他药物联用有显著协同效应;安全性高。硼替佐米可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者,疗效与肾功能正常患者相当,并且能够逆转肾功能低下;对造血干细胞损伤小。以硼替佐米为基础的诱导治疗能够显著增加干细胞采集量,并且显著加快干细胞采集速度。多项国际临床研究证明,含有硼替佐米的方案的疗效明显优于传统化疗方案,能够显著提高患者的完全缓解率、延长患者生存期、改善生存质量。硼替佐米贯穿骨髓瘤的诱导、巩固、维持全程治疗,业也已成为成为治疗骨髓瘤的首选一线治疗方案。
在2003年期间硼替佐米获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市, 2004 年 4 月由欧盟委员会批准进入欧洲市场,2005年获得中国食品药品管理局(CFDA)批准进入中国市场。随着硼替佐米在骨髓瘤治疗中基础用药地位的逐步确立,该药临床应用迅速扩大,2016年全球销售额达25亿美元,并连续数年位列全球抗肿瘤品牌药销售TOP10榜单,是名副其实的重磅炸弹级药物。
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