帕唑帕尼是用于治疗特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶,已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介,帕唑帕尼可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。曼彻斯特波士顿 Dana-Farber 癌症研究所肉瘤及骨肿瘤中心的主任 George Demetri 博士说道。
这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究,Demetri 博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些,即在化疗前应用。然而,Demetri 博士强调说,化疗如果有效的话可以减小肿瘤,但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引起太多症状的患者也许有用。在这种情况下,用毒副作用更小的口服药治疗这种疾病“可以对他们有帮助,” Demetri 博士在接受 Medscape 医学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约 60%(每种各占 30%),但他们并不在帕唑帕尼的治疗范围内。帕唑帕尼的治疗范围在剩余的那 40%软组织肉瘤。
帕唑帕尼药品是含有了一种抑制血管生成的多靶点酪氨酸激酶抑制剂,。在2009年期间,帕唑帕尼被美国FDA批准用于治疗晚期肾癌的治疗靶向药物。帕唑帕尼是在2005年以来第六个获批治疗肾癌的药物。目前肾细胞癌的治疗仍以根治性手术为主,但术后复发率达20%以上,且放、化疗效果不佳。所以细胞因子治疗仍是目前临床上所采用的主要治疗手段。研究表明:同类药物中,帕唑帕尼和舒尼替尼有相似的疗效,但是帕唑帕尼的安全和生活质量方面表现更好。另外,NCCN(美国国立综合癌症网络)肾癌指南推荐帕唑帕尼作为复发或不可切除的晚期透明细胞为主的肾癌患者的一线治疗的可选方案之一。帕唑帕尼也是几十年来第一个批准用于软组织肉瘤的药物。
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