肺动脉高压 (PH) 的特征是平均动脉压逐渐升高，随后出现右心室衰竭和死亡。先前的研究表明，许多受体酪氨酸激酶信号传导抑制剂可能对治疗 PH 有益或有害。在这里，我们研究了多激酶抑制剂 瑞戈非尼 （regorafenib）治疗 PH 的治疗潜力。使用 PamStation ...
经过艾曲波帕（ eltrombopag ）试验后，骨髓活检的系列样本显示，92 名患者中有 79 名（86%）在 3 或 6 个月时细胞结构有所改善。纤维化的发生率没有增加。基线时骨髓 CD34+ 细胞的中位数在 3 个月时增加了 3 倍。通过流式细胞术对 13 名患者的造血干细 ...
在 I-SPY 2 TRIAL（通过成像和分子分析预测您的治疗反应的系列研究调查 2）中，泛红细胞癌基因 B 抑制剂 来那替尼 （Neratinib）可用于所有激素受体（HR）/人表皮生长因子受体 2（ HER2) 亚型并以 HR 阴性/HER2 阳性特征分级。我们假设可以通过基线 HER2 ...
已经在缺乏 HER2 基因扩增的人类乳腺癌中发现了 HER2 酪氨酸激酶的激活突变。根据目前的护理标准，这些患者不是 HER2 靶向药物的候选者，但临床前数据强烈表明这些患者将受益于抗 HER2 药物。在本病例报告中，我们描述了一名患有转移性乳腺癌的年轻女性 ...
7 名肝酶水平短暂升高的患者在头 2 周内短暂停用艾曲波帕（ eltrombopag ）。研究人员将两个严重的不良事件，2 级（患者 86）和 3 级（患者 54）的皮疹归因于艾曲波帕，并导致药物停药（患者 86 分别为 4 周和 6 周）在 54 号患者中）。研究人员未归因于 ...
获得性再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者中，艾曲波帕（ eltrombopag ）（一种合成的血小板生成素受体激动剂）导致几乎一半患者的血 ...
单臂研究的结果支持早期 PO4 水平变化与临床终点（ORR、PFS 和 OS）之间的关联。正在进行的主动控制的 3 期研究将能够估计药物相关 PO4 水平变化的无偏效应作为厄达替尼（ erdafitinib ）效应的替代物，因为磷酸盐也将在非厄达替尼治疗的人群中观察到。 ...
来那替尼 （Neratinib）是一种不可逆的泛 HER 酪氨酸激酶抑制剂，可在 HER2 受体激活后抑制 PI3K/Akt 和 MAPK 信号通路。ExteNET 研究表明，来那替尼显着提高了完成基于曲妥珠单抗的早期乳腺癌 (EBC) 辅助治疗的女性的 5 年无侵袭性疾病生存期 (iDFS)。 ...
大多数尿路上皮癌 (UC) 的视网膜母细胞瘤 (Rb) 通路基因发生改变，可导致 Rb 肿瘤抑制功能丧失。 爱博新 /哌柏西利是一种口服的、选择性的 CDK 4/6 抑制剂，可恢复 Rb 功能并促进细胞周期停滞。 方法 在这项 II 期试验中，通过肿瘤免疫组织化学 ...
厄达替尼（ erdafitinib ）安全性分析数据集包括 177 例化疗复发/难治和未接受过化疗的患者（n= 99 采用 8 mg 方案；n= 78 采用 6 mg 方案）。发生率最高的 TEAE 是指甲疾病 (50.8%) 和眼部疾病 (50.3%)，其次是皮肤疾病 (35.6%)、PPES (20.3%) 和 CSR ( ...
帕博西尼 /哌柏西利是一种细胞周期蛋白依赖性激酶 4 和 6 的选择性抑制剂，通过降低肿瘤抑制基因视网膜母细胞瘤的磷酸化发挥作用。在一项用于雌激素受体阳性、HER2 阴性转移性乳腺癌一线治疗的随机 II 期试验中添加芳香酶抑制剂来曲唑时，与单用来曲唑 ...
当对三项 PALOMA 研究分别评估总体毒性发生率时， 帕博西尼 （Palbociclib）与内分泌治疗一起使用是可以耐受的。本研究纵向分析了汇总的长期 PALOMA 安全数据。 方法 数据来自于激素受体阳性/人表皮生长因子受体 2 阴性晚期乳腺癌患者的三项随机 ...
在疗效分析数据集中，中位 PFS 为 5.5 (95% CI 4.8, 5.6) 个月，15% 的患者在数据截止时没有进展或死亡。在疾病进展的 131 名患者中，共有 24 名（18%）在疾病进展后继续接受治疗。按剂量方案分层时，8 mg 方案的中位 PFS 为 5.5 个月，而 6 mg 方案为 5 ...
在数据截止时共有 210 名患者参加了 厄达替尼（ erdafitinib ）研究，其中 177 名患者接受了连续给药方案（安全性分析数据集）。在这 177 名患者中，156 名是方案 1 和方案 2 中的化疗复发或难治患者（疗效分析数据集）。关于预后因素，大多数患者有肺转 ...
结节性硬化症 (TSC) 是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，其特征是出现许多良性肿瘤。高达 80% 的 TSC 患者发生肾血管平滑肌脂肪瘤 (RAML)，这是成年患者 TSC 相关死亡的主要原因。本研究的目的是评估 依维莫司 （Everolimus）在中国伴有 RAML 的 TSC 患 ...
在接受厄达替尼（ erdafitinib ）治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的 FGFR 改变中，进行了暴露-反应分析，以探索选定的疗效和安全性终点与血清磷酸盐 (PO4) 浓度（疗效和安全性的潜在生物标志物）之间的关系。厄达替尼的 1 期数据 (EDI1001;NCT0170 ...
在III 期 RADIANT‐4 研究中， 依维莫司 （everolimus）将晚期、进行性、高分化（1 级或 2 级）、非功能性肺或胃肠道神经内分泌肿瘤 (NET) 患者的中位无进展生存期 (PFS) 提高了 7.1 个月s) 对比安慰剂（风险比，0.48；95% 置信区间 [CI]，0.35-0.67；P ...
胰腺导管腺癌（PDAC ）是一种致命的恶性肿瘤，其需求明显未得到满足；几乎所有患者在第 1 、第2和第 3线多药细胞毒化疗失败。哺乳动物雷帕霉素靶点 (mTOR) 已被确定为增强 PDAC 中肿瘤存活和耐药性的关键信号节点，因此它被认为是一个有前途的治疗靶点。 ...
瑞复美 /来那度胺和地塞米松联合治疗是治疗老年多发性骨髓瘤的标准疗法。尚未在新诊断的骨髓瘤患者中评估来那度胺单药治疗。我们进行了一项 II 期研究，评估一种针对新诊断为多发性骨髓瘤且没有高风险特征且不适合大剂量治疗和干细胞移植的老年人的反应 ...
自然杀伤 (NK) 细胞在血液恶性肿瘤中对抗肿瘤细胞起着关键作用。它们的活化受体在肿瘤细胞杀伤中是必不可少的。在多发性骨髓瘤 (MM) 患者中，NK 细胞分化、活化和细胞毒性潜能严重受损，导致 MM 逃离组织和骨髓中的免疫监视。MM 用于影响 NK 细胞功能的 ...
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