胸腺瘤和胸腺癌是已知对多种药物具有化学敏感性的肿瘤性疾病。然而，由于这些疾病的罕见性，对晚期胸腺恶性肿瘤患者进行的前瞻性试验很少。研究人员进行了一项前瞻性II期试验，以评估培美曲塞（一种多靶点抗叶酸剂）在先前接受过胸腺瘤（THY）和胸腺癌（TC）治疗的患者中的临床活性。研究纳入了27位先前治疗过的患者（胸腺瘤= 16，胸腺癌= 11）患有晚期，不可切除的疾病，每三周用培美曲塞500 mg / m2静脉注射治疗，最多6个周期或直至发生过度毒性或进行性疾病为止。所有患者均接受叶酸，维生素B12和类固醇预防。
结果表明给药周期的中位数为6（范围1-6）。14个事件中，9名患者有3级毒性;没有发现4级毒性。在26名完全可评估的患者中，记录了两个完全和三个部分反应（RECIST评价标准）（除了一个胸腺癌IVA期的部分反应患者，所有患者均为胸腺瘤IVA期）。14名患者完成了整个6个治疗周期，7名患者在治疗期间进展，5名患者因为不耐受停止了治疗，1名患者因进展性Morvan综合征停止了治疗。
所有患者的中位无进展生存期为10.6个月（胸腺瘤= 12.1个月，胸腺癌= 2.9个月）。数据截止时死亡人数为23人，中位总生存期为28.7个月（胸腺瘤= 46.4个月，胸腺癌 = 9.8个月）。经过以上实验，可以得出结论，培美曲塞对于事先经过大量治疗，患有复发性胸腺恶性肿瘤，特别是胸腺瘤患者人群的有效药物。
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