《柳叶刀肿瘤学》杂志于2024年4月1日第25卷第4期发布了一项关于维奈托克Venetoclax用于复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病患者活性的Ⅲb期临床试验内容。大多数慢性淋巴细胞白血病患者在接受靶向疗法或化学免疫疗法治疗或再治疗后疾病进展，且后续治疗选择有限。维奈托克Venetoclax单药用于复发情况的应答水平尚不清楚。本项试验的目的是评估维奈托克Venetoclax在既往接受过或未接受过B细胞受体相关激酶抑制药（BCRi）治疗患者中的活性。
本项试验（VENICE-1）为一项多中心、非盲、单臂试验，旨在评估维奈托克Venetoclax单药疗法用于复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病成人的活性和安全性，根据先前接受BCRi的情况进行分层。受试者为18岁及以上、既往接受过治疗的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病患者，允许存在del（17p）或TP53畸变、既往接受过BCRi治疗。受试者先接受口服维奈托克Venetoclax5周爬坡治疗，直至剂量达一次400mg，一日1次，随后治疗直至108周，停药后随访2年或选择延长治疗时间。试验的主要活性终点是未接受过BCRi治疗（BCRi-naive）患者的完全缓解率（完全缓解或完全缓解但骨髓恢复不完全），采用意向治疗分析（包括所有接受至少一剂维奈托克Venetoclax的入组患者）。
试验结果显示，2016年6月22日至2022年3月11日期间，共258名患者入组，其中191名为BCRi-naïve，67名为接受过BCRi治疗（BCRi-pretreated）。中位随访时间总队列为49.5个月，BCRi-naïve组为49.2个月，BCRi-pretreated组为49.7个月。BCRi-naïve组35%患者达主要活性终点，BCRi-pretreated组为27%。总队列中，79%患者报告3级或以上治疗中出现的不良事件，53%报告严重不良事件。最常见的治疗中出现的不良事件是中性粒细胞减少（37%），最常见的严重不良事件是肺炎（8%）。有13例不良事件导致死亡的报道，其中一例可能与维奈托克Venetoclax相关。未发现新的安全信号。
总体而言，维奈托克Venetoclax单药疗法用于复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病患者有深度且持久的应答，包括BCRi-pretreated患者。这表明维奈托克Venetoclax单药疗法是BCRi-naïve和BCRi-pretreated患者的一种有效策略。
