艾曲波帕eltrombopag在治疗慢性/持续性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)成人患者(治疗白血病新特药)方面表现出长期的安全性和有效性。这项名为EXTEND的研究发现,大多数患者可以实现很大程度的持续性临床缓解,并且可以不再继续使用伴随性ITP药物。该研究对接受持续8年治疗的患者进行了临床评估。
ITP是一种罕见的且潜在严重的血液病,患者由于血小板数量少,血液不能够有效凝结,因此,患有ITP的患者往往会发生瘀伤、出血,在极少数情况下严重出血可能致命。慢性/持续性ITP治疗的目的是维持安全的血小板计数,降低出血风险。这项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者(确诊时间大于等于6个月),目的是评估Promacta长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明,在接受艾曲波帕eltrombopag治疗的两周内,患者的中位血小板计数升高至≥50×109/L,同时中位血小板计数>50×109/L可以维持4年以上。治疗后,整体出血率降低,根据世界卫生组织的出血量表,在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物,且不需要救援治疗,治疗效果至少维持24周。
威尔康奈尔医学院(WeillCornellMedicine)儿科荣誉教授JamesBussel博士表示:“EXTEND的研究数据证实,艾曲波帕eltrombopag作为一款重要的口服治疗方案,可以提升患者的血小板计数并降低患者的出血率,减少某些慢性/持续性ITP患者对并行疗法的需求。有了这些研究数据的支持,临床医生将可以更好的优化对慢性ITP患者的长期疾病管理工作。”诺华全球药物开发和首席医学官VasNarasimhan博士说:“我们进行的这项试验,是在成人患者中规模最大的试验,以确保临床医生在制定治疗方案时,手头能够拥有全面的综合性可参考数据。EXTEND的研究结果证明了艾曲波帕eltrombopag是一款值得信赖、能够长期服用的治疗性药物。”