传统CAR-T需要对每个癌症病人自身的T细胞进行改造,并在扩增后重新注回该病人体内,属于“量身定制”的药品,成本高昂,制备时间长,并且部分病人由于前期治疗,免疫系统已经遭到破坏,其T细胞无法用于制备。CRISPR基因编辑技术用于改造T细胞基因,制成通用型CAR-T(即UCAR-T)。
而UCAR-T的目标则是使用CRISPR技术对敲除T细胞中造成免疫排斥的基因,将其制成没有免疫排斥的、只特异杀伤肿瘤的标准化T细胞,将 CAR-T变成“Off-the-Shelf”的药品,有望大幅降低CAR-T成本,使之惠及更多病人。
细胞治疗领域新锐Allogene Therapeutics公司(以下简称:Allogene),首次在第60届美国血液学会(ASH)年会上亮相,在年会上公布了同种异体UCAR-T19在复发/难治性急性淋巴细胞白血病中的1期试验汇总数据,以及针对抗原BCMA治疗多发性骨髓瘤的ALLO-715临床前试验数据。
试验结果证明了ALLO-715作为一种新型同种异体BCMA CAR-T疗法治疗复发/难治性MM和其他BCMA阳性恶性肿瘤的潜力。Allogene将计划于2019年启动ALLO-715IND申请与1期临床试验。
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