据康安途海外就医了解到，目前由于一些人身体上存在着HBB基因突变，所以会出现一些遗传性贫血症，比如镰刀细胞贫血症和β-地中海贫血，这些疾病没有特别好的治疗方法，很多人必须终生输血才能维持生命，那么是否有办法打破这个治疗僵局呢？下面康安途海外就医就带大家了解一下海外医疗的基因疗法是如何治疗这类疾病的。
新南威尔士大学的研究人员使用CRISPR基因编辑技术在编码胎儿血红蛋白的基因中加入自然界中存在的罕见基因突变，从而使这些基因能够在成人患者身上表达。这一发现有可能产生治疗因为HBB基因突变导致的多项血液疾病的基因疗法。进一步研究发现，名为BCL11A和ZBTB7A的基因编码的蛋白能够直接与编码胎儿血红蛋白的基因的启动子区域结合，从而抑制胎儿血红蛋白的表达。而那些让胎儿血红蛋白持续表达的基因突变会破坏BCL11A和ZBTB7A蛋白与启动子区域的结合，从而解除对胎儿血红蛋白表达的抑制。
据康安途了解这项基于使用CRISPR基因编辑技术提高胎儿血红蛋白表达量的基因疗法已经进入临床阶段，CTX001疗法收集患者的血红细胞，利用CRISPR基因编辑技术提高胎儿血红蛋白的表达，然后将这些经过基因工程改良的血红细胞注回患者体内达到治疗效果。海外医疗的这项基因疗法马上就会迎来二期实验，并在不久用真正意义上为HBB基因图片的血液病患者提供最好的治疗。
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