帕金森综合症是我们目前治疗难度最大的疾病之一，相信大家说起帕金森都会想到霍金，的确患上帕金森综合征的人大多数会逐渐失去运动能力直至死亡，虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚，但该疾病的运动症状是由于产生神经递质多巴胺的中脑神经元缺失引起的，这给许多海外医疗研究人员很多启示，比如基因疗法。
VY-AADC是Voyager Therapeutics研发的基因疗法载体，有望为这类患者提供有效治疗。帕金森病的进行性运动症状很大程度上归因于中脑黑质中多巴胺神经元的死亡，这部分神经元能在AADC酶的催化下将左旋多巴转化为多巴胺，释放到壳核中的多巴胺受体。VY-AADC由腺相关病毒-2衣壳和启动AADC基因表达的巨细胞病毒启动子组成，可以将AADC基因直接递送至多巴胺受体所在的壳核神经元中，绕过黑质神经元，使壳核中的神经元表达AADC酶，将左旋多巴转化为多巴胺。
康安途海外就医了解到目前基于海外医疗的VY-AADC的1b期临床数据，代表了此项基因疗法作为帕金森病潜在治疗方案的一个重要里程碑，加上近期美国FDA对这项数据的相关认证可以让患者了解到基因疗法治疗帕金森，目前加速治疗帕金森病疗法的开发，也为多种神经退行性疾病找到治疗方案。相信在不远的将来基因疗法能够在帕金森的治疗中大放异彩。
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