在一半的骨髓增生异常综合征(MDS)患者中,有些患者的血小板功能存在缺陷,加之治疗药物如来那度胺和HMA(阿扎胞苷和地西他滨)常会加剧血小板减少。在治疗方面,对于MDS伴随血小板减少症的直接性治疗方法是血小板输注,但反复输注血小板会伴发输注无效。罗米司汀和艾曲博帕(Elbonix)都是刺激血小板产生的药物,那么它们之间有何区别。
罗米司汀是一种TPO非序列同源性的Fc-肽结合蛋白。它可以通过与TPO受体结合刺激血小板的产生。一项罗米司汀随机双盲试验纳入250例伴有血小板减少的低危/中危1度MDS患者。对于血小板计数基线低于20的患者,罗米司汀减少了临床上严重出血事件的发生,降低了总出血事件及血小板输注。艾曲博帕是一种口服非肽类非竞争性TPO受体激动剂。
一项2期临床试验入组了17例血小板计数低于30的的低危/中危1度MDS患者。10例患者中有5例获得了完全缓解,还有1例患者部分缓解。另一项试验入组了21例伴有严重血细胞减少的低危至中危2度的MDS患者(排除RAEB)。在19例接受50mg艾曲博帕(Elbonix)治疗的患者中,53%达到缓解且这些患者均获得血小板缓解,另有80%和10%的患者分别获得红细胞和中性粒细胞缓解。
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