从作用机制上看,血管生成抑制剂和免疫检查点抑制剂依旧是主流。这些在研新药中,cabozantinib有望率先来到患者身边。这同样是一款口服的MKI。在经治的晚期肝癌患者中,相较安慰剂,它显著延长了总生存期,达到了主要临床终点。目前,美国FDA已经接受了这款新药的上市申请,有望在2019年1月14日前作出批复。
由礼来带来的ramucirumab是一款抑制血管生成的单克隆抗体,能够靶向VEGFR2。在一项3期临床试验中,它同样能延长经治患者的总生存期。但它只适用于甲胎蛋白(AFP)表达水平较高的患者。在那些表达水平不高的患者中,它的治疗效果有限。
在研管线里,免疫疗法也同样占据了重要地位。除了有望在本月获批的Keytruda外,管线中还有百济神州与新基带来的tislelizumab,以及诺华带来的spartalizumab。两者的作用靶点都是PD-1,前者已经进入了3期临床阶段,后者也已进入了2期临床研发。此外,PD-L1抑制剂Tecentriq(atezolizumab),以及Imfinzi(durvalumab)与tremelimumab(CTLA-4抑制剂)也正在临床研发之中,Tecentriq还曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定。另外一些值得关注的药物,靶向的则是其他靶点。它们包括了靶向TGFβR1的galunisertib(礼来研发),以及靶向磷脂酰丝氨酸的bavituximab(Oncologie研发)。
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