Larotrectinib获批上市是基于既往三项研究（LOXO-TRK-14001、SCOUT、NAVIGATE）的安全性和有效性数据。三项研究共纳入了55例、年龄4个月~76岁、既往经系统治疗失败的患者。参加研究的患者经检测均属于NTRK1/NTRK2/NTRK3融合，涵盖12种癌症。结果显示，Larotrectinib治疗的有效率达到了80%（完全缓解16%、部分缓解64%）、疾病控制率89%。
截止到研究发表，患者的中位无进展生存期尚未到达（NR）。治疗1年时，71%的患者处于持续缓解中、55%的患者无疾病进展。根据无进展生存曲线预测，超过50%的患者2年无疾病进展（最新数据已证实）。
另外，在今年10月的欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上又公布了Vitrakvi一组新的数据。更新的数据在原有55例患者的基础上，汇总分析另外67例接受Larotrectinib治疗的患者，癌种新增先天性中胚层肾瘤、骨肉瘤和原发部位不明的肿瘤。截止到2018年7月30日，122例患者有109例患者可以评估疗效，总体的治疗有效率为81%（88/109），完全缓解率17%、客观缓解率63%。有的55例患者的中位无进展生存期为28.3个月。从抗癌谱上讲，Larotrectinib对15种癌症的有效率均达到了80%以上，是名副其实的“广谱”抗肿瘤药物。然而，种类多并不意味着能获益的患者也多。
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