Larotrectinib与其他针对肿瘤驱动基因的靶向药(如EGFR-TKI)一样,针对具有某种基因突变特征(NTRK融合)的患者,作用于该基因表达的蛋白(TRK),实现抗肿瘤作用。显然,问题的关键在于有多少患者有NTRK的特征。根据既往的研究,常见肿瘤的NTRK融合突变率很低,常见的肺癌、肠癌突变率0.2%~3%。NTRK融合仅在某些罕见肿瘤中所占比例较高,如唾液腺癌、分泌型乳腺癌、先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌等。
鉴于NTRK融合的突变率较低,再加上具体癌种是否会出现该突变的疑问,临床上患者盲试Larotrectinib的获益可能性也会非常低。因此,有朝一日Larotrectinib登陆中国,配套基因检测是少不了的。
抗癌谱确实广,但能获益的人真的很少。我们能够理解许多患者对优秀抗肿瘤药的期待,一款跨肿瘤、有效率高、副作用少的抗肿瘤新药问世当然值得奔走相告。但是,当我们宛如复读机一样重复着Larotrectinib多有效、多“广谱”的时候,其实是有意无意地忽略了患者真正的立场——药物可及性。
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