11月20日,美国FDA批准干扰素γ(IFNγ)抗体Gamifant(Emapalumab-lzsg)上市,适应症为治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症。HLH是一种非常罕见的高发病率和高死亡率的高度炎症综合征。这是FDA批准的首例针对HLH的疗法。
该药物获批之前,造血干细胞移植是治疗该疾病的唯一方法。而近期治疗目标为迅速控制炎性急症,并为移植做准备。目前,在移植前使用的常规诱导疗法包括甾体类和化学疗法,但这些药物未被特别批准用于治疗HLH。
Gamifant是一种IFNγ的单克隆抗体,它能够与IFNγ结合并且中和它的作用。Gamifant可与类固醇疗法地塞米松(dexamethasone)联用,每周两次通过静脉滴注给药,直到患者接受HSCT。该药物已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格,而且新药申请也获得了优先审评资格。
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