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急性髓性白血病新药Daurismo(glasdegib)的治疗效果怎么样?

时间:2018-12-06 10:28 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  11月21日,美国FDA批准辉瑞公司的另一款肿瘤治疗药物Daurismo(glasdegib),临床与低剂量阿糖胞苷化疗联用,治疗新确诊的75岁以上,或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的AML患者。Daurismo是一款Hedgehog信号通路抑制剂,也是首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。

Daurismo

  Daurismo是一种口服Smoothened蛋白(SMO)抑制剂,通过抑制SMO受体从而抑制Hedgehog信号通路,该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而,在成人中,Hedgehog信号通路的异常激活被认为有助于癌症干细胞的发育和存活,在多种类型癌症的发生和发展中起作用,包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。

  Daurismo的获批,是基于一项关键性、随机、开放标签、多中心、国际性II期临床研究(BRIGHT 1003)的数据。研究中,115例新诊AML患者以2:1的比例随机分配接受Daurismo与LD-AC联合治疗或LD-AC单独治疗。接受Daurismo与LD-AC联合治疗的77例患者中,超过一半(51%,39例)为继发性AML(因先前的血液/骨髓疾病或先前的癌症疗法发生AML)。这39例继发性急性髓性白血病患者中有11例在之前接受了低甲基化剂治疗,历史数据表明,这类患者预后很差,治疗方案仅限于临床试验或姑息治疗。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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