长期维持深度分子学缓解状态对于达到无治疗缓解(TFR)是必备条件之一。随着二代TKI的问世,在慢性髓系白血病(CML,简称慢粒)的治疗上,实现长期维持深度分子学缓解甚至达到TFR将不再遥不可及。
经过多年探索,慢粒的治疗一般用药时间较长。从医生的角度、患者的需求方面看,如何界定TKI的用药时间,达到疗效后何时停药且维持长期缓解,学者们提出了TFR的概念,即无治疗缓解。这一概念也有效应对了医生和患者的需求。另外,从医保支付的角度来看,在达到治疗目标的基础上安全停药,也可为患者节省医疗花费。
目前研究发现,如何达到TFR取决于以下几点:较好的界定条件;达到深度缓解维持一定的时间;能够严密监测。不同的TKI,达到 TFR的先决条件不同,二代TKI更具有优势。作为常用的二代TKI,尼洛替尼治疗慢粒患者显示出比伊马替尼更高的深层分子学反应。近期的意大利Gimema研究发现,尼洛替尼一线治疗慢粒患者深层分子学反应累积发生率高,MR4在24和36个月的累积发生率分别为63%和76% 。因此,尼洛替尼可能较一代TKI更易获得达到TFR的先决条件,使得更多的患者有望取得TFR而停药。对于一部分年轻患者,预期生命周期长,而治疗周期更长,选择合适的药物使其达到无治疗缓解,尼洛替尼可能更具有优势。
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