罗沙司他是一流的口服小分子药物,最近在中国获批用于治疗透析依赖性CKD患者贫血。它属于HIF-PHI,可通过增加促红细胞生成素的内源性产生,改善铁调节,克服炎症对血红蛋白合成负面影响以及下调铁调素(hepcidin)水平促进红细胞生成。在包括存在炎症的多个CKD患者亚组群体中,口服罗沙司他显示出可诱导协调红细胞生成,增加红细胞计数,同时将血浆促红细胞生成素维持在正常或接近正常的生理范围内,无需额外静脉补充铁剂。
阿斯利康正与FibroGen.Inc在美国、中国和其他全球市场合作开发和商业化罗沙司他,用于治疗中CKD患者贫血。此外,FibroGen还和Astellas在日本、欧洲、独立国家联合体、中东和南非合作开发和商业化罗沙司他,也是用于治疗CKD患者贫血症。
贫血是由患者红细胞不足,血红蛋白水平低导致的疾病,可能出现严重症状,而血红蛋白则是红细胞中的一种蛋白质,可将氧气输送到全身细胞3,4。肾性贫血可使患者住院,心血管并发症和死亡风险增加5,还经常引起重度疲劳,认知功能障碍和生活质量下降6。严重贫血在CKD,癌症,骨髓增生异常综合征,炎症相关疾病和其他严重疾病患者中很常见。
贫血在CKD患者中尤为普遍。CKD是一种进行性疾病,世界范围内有超过2亿患者,其特征表现为肾功能逐渐丧失,最终可能演变为肾衰竭。
美国肾脏数据系统(USRDS)显示,大多数符合透析标准的美国CKD患者目前正进行透析。截至2016年,美国接受透析的大约507,000名患者中,有约80%正接受红细胞生成刺激剂(ESAs)治疗贫血症7,而在开始透析治疗之前则很少患者接受ESA治疗。
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