在卡博替尼的临床试验中，全部707名肝癌患者中，中位OS：与安慰剂相比，使用卡博替尼治疗的OS提高了2.2个月。卡博替尼组的中位OS为10.2个月，安慰剂组的中位OS为8.0个月，死亡风险降低24％（HR,0.76; 95％CI,0.63-0.92; P = .0049）。
中位PFS：卡博替尼组为5.2个月，安慰剂组为1.9个月，疾病进展或死亡风险降低56％（HR,0.44,95％CI,0.36-0.52; P <0.0001）。卡博替尼组的客观缓解率（ORR）为4％，安慰剂组为0.4％（P = .0086）。
既往仅接受过索拉非尼治疗的晚期HCC患者中，卡博替尼的中位OS为11.3个月，而安慰剂组为7.2个月（HR,0.70; 95％CI,0.55-0.88）。卡博替尼组的中位PFS为5.5个月，而安慰剂组为1.9个月（HR,0.40; 95％CI,0.32-0.50）。
卡博替尼的副作用不小，常见3-4级副作用包括：手足综合征（17%），高血压（16%），转氨酶升高（12%），乏力（10%）和腹泻（10%）。以上数据显示：晚期肝细胞癌二线治疗中，与安慰剂相比，使用卡博替尼总生存期和无进展生存期更长，有效率和疾病控制率更高。不过，卡博替尼组高级不良事件的发生率约为安慰剂组的两倍，使用中的副反应处理应保持关注。
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