今日，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，该公司的长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的3期临床试验中，达到试验主要终点。在这些未接受过补体抑制剂治疗的患者中，接受治疗后26周内，53.6%的患者的血栓性微血管病（TMA）达到完全缓解。
非典型溶血性尿毒症综合征是一种严重的慢性罕见病，它导致重要器官的进行性损伤，主要影响器官为肾脏，可能导致肾衰竭和早夭。这一疾病的主要特征为TMA（全身微血管中出现炎症和血液凝结），这是由于补体系统的慢性，无法控制的激活造成的。
Ultomiris是一款长效C5补体蛋白抑制剂，只需每个8周使用一次就可以抑制C5蛋白活性，从而抑制终端补体级联反应。终端补体级联反应不受控制的激活，在多种严重罕见病中起到关键作用，其中包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），aHUS，和抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力。去年Ultomiris已经被FDA批准用于治疗成年PNH患者。
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