在这一全球性多中心，单臂3期临床试验中，56名未曾接受过补体抑制剂治疗的成年患者通过静脉输液每8周接受一次Ultomiris的治疗。试验的主要终点为TMA完全缓解，定义为血液学指标正常化和肾功能改善。
试验结果表明，Ultomiris能够：在83.9%（95% CI: 73.4%, 94.4%）的患者中降低血小板减少症。在76.8%（95% CI: 64.8%, 88.7%）的患者中减少溶血。在58.9%（95% CI: 45.2%, 72.7%）的患者中提高肾功能。患者需要达到所有三项指标至少一次，并且必须至少连续28天达到每项单一指标，才能被判定为达到TMA完全缓解。
“我们对这些数据非常满意，它表明Ultomiris能够为aHUS患者提供具有临床意义的改善，”Alexion公司执行副总裁兼研发负责人John Orloff博士说：“Ultomiris有可能成为治疗aHUS患者的新标准疗法。我们将尽快向美国，欧盟和日本的监管机构递交Ultomiris的监管申请。”
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