急性髓系白血病(AML): 近10年来年AML治疗近年来进展缓慢,虽然有两个靶向治疗药物获批上市,但是造血干细胞移植治疗中高危患者,仅有38%左右长期生存,治疗仍然落后。2018年是AML治疗丰收年,共有3个靶向药物出现,一个是FLT3抑制剂,有FLT3突变的AML联合化疗使患者获得65%长期缓解;
此外IDH1和IDH2突变抑制剂,大约18%~25% 的AML患者携带IDH突变,采用IDH抑制剂治疗6个疗程以上可以获得高达约80%的缓解率;第三个时BCL-2抑制剂,既往用于B细胞淋巴瘤,17年底发现单药就可以使老年AML患者获得72%左右缓解率,而且获得长期缓解,我国2018年9月才开始临床试验,现在还等待PFS和OS数据。
总之,AML治疗领域的三类靶向药物已经颠覆了既往AML领域没有新药好药的历史,国内国际都拭目以待好的成果出现。
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