急性淋巴细胞白血病(ALL),特别是儿童ALL,目前标危患者全球达到92%的CR率和临床治愈,我国北上广10个大的中心已经达到85%的临床缓解率,但是我们主要集中在专科,儿童医院和省会、直辖市的三级甲等医院,我们规范化治疗还没有普及,有些医院儿童ALL还在做移植,需要指出的是儿童低危、中危ALL已经不采取移植的方案, 需要减少过度治疗。
而且儿童标危治疗越来越简单缓解率很高。成人ALL现在治疗效果很好,有三个药物,一个是安进的CD19和CD3的双抗,可以获得38%的缓解,美国FDA已经批准用于成人ALL;此外还有辉瑞的双单抗获得32%的CR率,另外Ph+ALL 治疗,我们有伊马替尼,达沙替尼和三代络氨酸激酶抑制剂,终身服用可以使这类患者获得长期生存,甚至不需要异基因造血干细胞移植。
此外,CAR-T细胞治疗对于没有进行基因移植的复发儿童急性B细胞淋巴细胞白血病,无论何种危险度都可以采用,缓解率达80%~95% ,患者一旦缓解可以桥连异基因移植,从而可获得更佳的长期生存,但可惜的是CAR-T治疗复发难治B-ALL的缓解时间很短平均只有十几个月,未来我们仍要寻找更好的桥连方法。
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