硬纤维性瘤,也称为侵袭性纤维瘤,是一种结缔组织瘤,在美国,该病的年发病率估计为1000人,而且患病率可能更高。硬纤维瘤通常发生在20和30岁的年轻人。大多数肿瘤是散发性的(>90%),并含有CTNBB1突变;少数肿瘤与生殖系APC突变和加德纳综合征有关。常见的原发部位包括腹壁、肠系膜和四肢神经血管束。患者可能无症状,也可能出现剧烈疼痛、肿胀、甚至畸形、肠梗阻或穿孔或重要器官受损。虽然许多药物对结缔组织肿瘤有活性作用,但是除了一些前瞻性试验外,大多数相关的临床数据都来自于病例分析和回顾性分析。因此对于该肿瘤的系统治疗没有公认的标准护理措施。
研究小组对87例硬纤维瘤病人进行随机分组。小组人员的年龄中位数是37岁,与自然病史统计一致。在这项双盲、安慰剂对照的3期试验中,患者被随机分配(以2:1的比例)接受索拉菲尼(起始剂量每天400mg)或安慰剂。每8周在基线处通过计算机断层扫描(CT)或MRI对硬纤维瘤进行成像。在研究进展期间,患者被告知他们接受索拉非尼还是安慰剂,并且如果那些接受安慰剂的患者符合试验标准,并且同意转入实验组,那么他们便有资格转入索拉非尼组。试验方案中允许剂量中断(最多28天)和一次剂量减少。
之后在27.2个月的随访中,研究人员对每个病人进行持续的数据记录,尤其是对无进展生存率的统计分析。索拉菲尼组2年无进展生存率为81%,安慰剂组为36%。在交换组别之前,索拉非尼组的客观应答率为33%,安慰剂组的客观应答率为20%。sorafenib组对客观反应的中位时间为9.6个月,安慰剂组为13.3个月。在接受索拉非尼的患者中,报告最频繁的不良事件是1或2级皮疹(73%)、疲劳(67%)、高血压(55%)和腹泻(51%)。在探索性影像学分析中,以 11名患者作为训练组,分析了167例MRI扫描的肿瘤尺寸变化,并将该值与肿瘤总体积和T2加权信号强度的变化进行比较。结果发现服用索拉菲尼对肿瘤有较好的稳定作用。
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