CAR-T细胞疗法可以治疗多发性骨髓瘤患者吗？

　　在多发性骨髓瘤（MM）领域中，BCMA（B cell maturation antigen）受到青睐，几乎在所有的MM细胞表达，而不再正常细胞表达。Bluebird bio与Celgene研发的bb2121的靶点为BCMA，bb2121具有94% 的ORR；在复发性难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的严重预处理患者中，有56%属于CR。bb2121已被美国FDA授予突破性疗法。Celgene公司的另一款Car-T细胞JCARH125，已进入临床试验II期；Gilead 公司的KITE-585和Autolus公司的AUTO2也处于临床试验阶段。

　　而CD123在几乎所有血液系统恶性肿瘤中表达，包括急性髓性白血病（AML）。Mustang Bio 的MB-102与Cellectis公司的UCART123正处于临床试验I期，用于治疗复发性难治性急性髓性白血病（R/R AML）与囊性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。

　　此外，还有基于CD20、CD33、EGFRvIII、HER2等靶点的Car-T细胞进入临床试验。而对于固体瘤来说，已有公司尝试利用Car-T细胞将mucin 16作为靶点，治疗卵巢癌。Car-T细胞在血液恶性肿瘤中的应用有诱人的前景，在2026年，NHL与MM的全部市场空间将达到200亿美元，而Car-T细胞的市值也将达到11亿美元。届时，Car-T细胞有六大销售市场：美国、法国、德国、意大利、西班牙与英国。5大Car-T细胞产品称雄市场。在疾病领域，应用Car-T细胞治疗的当属多发性骨髓瘤，占据64%的份额；而非霍奇金淋巴瘤所占份额为32%，而白血病所占的份额仅为3%。

　　Car-T细胞疗法是当今最火热的免疫疗法之一，虽然它对血液恶性肿瘤具有很独特的效果，但是该疗法的缺点也很明显。Car-T细胞疗法目前针对的是血液肿瘤，对实体瘤仍然束手无策，而大多肿瘤却是实体瘤，好在第四代Car-T细胞疗法已有针对实体瘤的实验，但上市之路依然漫漫。而针对Car-T细胞需要回输患者T细胞操作非常费力且费用高，已有公司着手解决这件事情，上文提到的Cellectis利用异体的T细胞输入患者体内，不需要患者自身的T细胞，这就解决了Car-T细胞疗法的一个大问题，实现了Car-T细胞疗法，具有很广阔的应用前景。就此看来，Car-T细胞疗法虽然问题不断，但是随着科学家们不断创新，Car-T细胞疗法将越来越完善，治疗效果越来越好。

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