近一段时间,美国已经出现了Vitrakvi药物,已经通过了美国FDA加速审批程序批准Vitrakvi——一种治疗携带特定遗传特征(生物标志物)的成人和儿童癌症患者。
Vitrakvi用于治疗TRK融合癌——一种携带神经营养性受体酪氨酸激酶(neurotrophic receptor tyrosine kinase,NTRK)基因融合而无已知的获得性抗性突变,转移性的或手术切除可能导致严重病状,目前没有满意的替代治疗或治疗后可能恶化的实体肿瘤成人和儿童患者。其成功意义重大。FDA掌门人Scott Gottlieb博士指出:这项批准标志着基于肿瘤基因而非体内部位治疗癌症的重要转变迈出的新的一步。这个新药并不是专门针对在身体特定器官中发生的癌症,例如乳腺癌或结肠癌,即与肿瘤位点无关。这项批准反映了使用生物标志物指导药物开发以及更能靶向传输的药物开发方面取得的重要进展。日后,合适的患者有可能在正确的时间得到正确的治疗。
在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及肝脏中AST(谷草转氨酶)和ALT(谷丙转氨酶)水平升高。医务人员应该在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查数据,随后每月和根据临床需要进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的征兆,如头晕等。
还要已经被美国FDA批准是最有突破性的药物并给予认证。Vitrakvi药物已经对肿瘤细胞药物创新以及更有针对性的有效治疗药物开发的有力支持,在儿科癌症治疗方面尤显得重要。FDA表示将继续推进更加现代化的临床试验设计框架,支持基于对癌症等疾病的生物学知识的深入了解,对跨疾病类型治疗更有针对性的创新。
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