多发性骨髓是一种常见的血液系统恶性的肿瘤,是在霍奇金淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤。这种疾病主要是以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征,该病多发于中、老年人,大约80%的患者超过60岁,男性略多于女性。随着中国人口的老龄化,骨髓瘤的发病率呈逐年增加的趋势。
骨髓瘤起病徐缓,早期无明显症状,容易被误诊。多数患者在初次诊治时,病情已经较重,并累及多个器官。骨髓瘤危害巨大,患者常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害,导致相关器官或组织损伤。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞,使骨质溶解、破坏,骨骼疼痛是最常见的症状,多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨质破坏,引起病理性骨折,可多处骨折同时存在,严重者甚至会截瘫,极大地影响患者生存质量。患者免疫功能低下,常出现反复的感染。
硼替佐米是一种针对骨髓瘤的新型靶向药物,该药物的发现获得医药界广泛关注,其作用机理获得2004年度诺贝尔化学奖,2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖(Prix Galien),被誉为“肿瘤治疗的革命,多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。在硼替佐米问世之前,多发性骨髓瘤是该类疾病患者的梦魇。硼替佐米作为骨髓瘤的突破性药物,其优势主要表现在以下方面:发挥作用快。传统药物至少需要治疗1年才能达到疾病稳定,而硼替佐米仅需约1个月即可起效;疗效显著。硼替佐米单药应用效果明显,与其他药物联用有显著协同效应;安全性高。硼替佐米可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者,疗效与肾功能正常患者相当,并且能够逆转肾功能低下;对造血干细胞损伤小。以硼替佐米为基础的诱导治疗能够显著增加干细胞采集量,并且显著加快干细胞采集速度。
硼替佐米药物可以缓解骨髓瘤带给患者的痛苦,同时还可以延长患者的生存期和生活的质量。现在随着靶向治疗药物的不断问世及检测手段的提高应用,尤其在联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗以及长期维持治疗后,骨髓瘤患者的缓解率和缓解深度得到很大的改善,超过50%的患者可以达到完全缓解。延长患者生存期、改善生存质量。
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