骨髓纤维化是MF的简称，该疾病是一种非常少见的疾病，而且在发生疾病的原因不是很清楚，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性 的骨髓瘤的疾病是一种由干细胞造血克隆性骨髓增殖性疾病。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。
所有患者接受鲁索替尼或安慰剂治疗。本次试验主要疗效终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例，次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积减少35%或更多的持续时间，以及根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0测量的总症状评分减少50%或更多的患者比例。
骨髓瘤纤维化是属于攻击性、持续性强的血液系统恶性肿瘤，中高危患者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患者生活质量，脾脏相关的症状有早饱、腹部不适、腹部疼痛，预后体质相关的症状有夜汗、体重下降和发烧，其他症状包括骨痛、疲劳、活力下降、失眠等，其中疲劳是十分常见的症状。
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