在集落刺激因子受体的整个过程当中，T618I是慢性中性粒细胞白血病(CNL)和非典型性慢性髓系白血病(aCML)的一种复发性激活突变，导致JAK-STAT信号通路组成性激活。现研究人员尝试在不考虑CSF3R突变状态的情况下评估JAK1/2抑制剂鲁索替尼用于CNL和aCML患者中的安全性和有效性。
方法本研究是一项II期的试验，招募了44位患者，包括21位CNL和23位aCML。主要结点是持续治疗6个疗程（每疗程28天）后的总体血液学缓解率（ORR，包括部分缓解[PR]和完全缓解[CR]）。结果招募的前25位患者的ORR为32%（8例PR[7例CNL和1例aCML]）。在44位患者的队列中，35%的患者获得缓解（11例PR[9例CNL和2例aCML]和4例CR[CNL]），50%的患者携带致癌性CSF3R突变。与获得PR和无缓解组相比，CR组患者的6个疗程后CSF3R-T618I的平均绝对等位基因减量最大。最常见的死亡原因是疾病进展。3级及以上的贫血和血小板减少分别见于34%和14%的患者。无鲁索替尼相关的重度副作用事件。
根据本次的研究证明鲁索替尼用于CNL和aCML患者的耐受性良好，预计缓解率为32%。携带CSF3R-T618I的CNL患者对鲁索替尼治疗的反应性最佳。
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